Egy életmentő “csodaszer” üzleti háttere

Kálmán Attila, Maxence Peigné

Az alábbi írás az Investigate Europe nonprofit összeurópai újságíró szövetkezet Deadly Prices (Halálos árak) projekt keretében készült: a szervezet és partnerei 20 országban vizsgálták, hogyan alakulnak a gyógyszerárak, és mi határozza meg a gyógyszerekhez való hozzáférést. A több részből álló sorozatot Magyarországon a Partizán hírleveleiben publikáljuk. Harmadik rész.

Mint a legtöbb cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermek, a litván Milda is egész életében köhögött és küzdött a súlygyarapodásért. A genetikai betegség következtében a túlzottan termelődő nyálkás váladék eltömíti és károsítja a tüdőt, ami fertőzéseket is okoz. „Nézzétek, erős vagyok!" – mondta a hároméves kislány, miközben egy cumisüveget szopogatott az édesanyja mellett összegömbölyödve. Az ital tele van tápanyagokkal, amelyekre szüksége van a betegségével való küzdelemhez. Ez is része a napi rutinnak, amely két órás fizioterápiát, emésztést könnyítő tablettákat, és a legrosszabb esetben antibiotikumokat és kórházi látogatásokat foglal magában. „Igen, erős vagy" – helyeselt mosolyogva Milda édesanyja, Urtė Gylienė.

Szerencsére a litván kislány gyógyulásához szükséges CFTR-modulátorok néven ismert, korszakalkotó gyógyszerek 2012 óta engedélyezettek az EU-ban. Jelenleg négy különböző van forgalomban, köztük a legújabb „csodaszerek", a Kaftrio és a Kalydeco terápiák. Ezek a gyógyszerek úttörőek: „Ez már oki terápia(azaz a betegség gyökerére hat), eddig csak tüneti terápia létezett. A CFTR-modulátorok már magát az anyagcsere problémát korrigálják, ami a betegség alapja” – magyarázta Marsal Géza, a magyar Cisztás Fibrózisos Betegek egyesületének elnöke.

Amikor Marsal Gézát 1982-ben, mindössze 9 hónapos korában diagnosztizálták CF-fel, akkor teljesen más volt a helyzet: „A Vasfüggönynek ezen az oldalán még a nyákoldók is újdonságnak számítottak”. Betegsége a pubertáskorig nem jelentett neki nagy problémát, de a hormonális változásokkal együtt a CF is súlyosabb lett: „Sokat voltam kórházban, próbálták kezelni ezeket az elharapódzó fertőzéseket. Intenzív 2-3 hetes antibiotikumos, intravénás kezeléseket kaptam”.

A kezelések ellenére a húszas évei elejére annyira leromlott a tüdőfunkciója, hogy már a sétálás is nehezére esett, sokszor az ágyból sem tudott kikelni. „Amikor egy éve alá csökken a várható túlélés ideje, akkor felkerülsz egy transzplantációs listára” – mesélte Marsal Géza. Majd 2004-ben, három nappal azután, hogy felkerült a listára, értesítették is, hogy csomagoljon, mert kaphat új tüdőt.

A műtétet Bécsben végezték el, majd 2011-ben újra, mert kilökődött az új szerv. A műtéteknek köszönhetően ma már lényegében egészséges tüdővel él. „Hosszútávú adatokat még nem látunk, de olyanokat hallani más országokból, hogy a CF-esek akár 90%-a lekerül a transzplantációs listákról az új gyógyszereknek köszönhetően” – magyarázta a férfi, hogy miért „csodaszerek” ezek a gyógyszerek.

Azaz Mildát és édesanyját már nem fenyegeti elvileg egy ilyen komoly műtét. Azonban a Gylienė család szerencsétlenségére Litvániában élnek, ahol a gyógyszereket még nem téríti meg az egészségbiztosító. Európa nagy részén már felírják őket, de a hozzáférés sok országban késik a túlzott árak miatt. Az Investigate Europe kutatása szerint a szegényebb nemzetek ráadásul magasabb árat fizethetnek, mint gazdagabb szomszédaik.

Egyenlőtlen feltételek Kelet és Nyugat között

„Őrület, amikor rájössz, hogy más országok rendelkeznek ezekkel a csodaszerekkel, te pedig kimaradsz" – panaszolta Urtė Gylienė. „Ez egy progresszív betegség, az évek alatt egyre rosszabb lesz. A legnagyobb félelmem, hogy Milda szenvedni fog, és a karjaimban hal majd meg”.

Az új gyógyszerek bizonyos kategóriáit az Európai Gyógyszerügynökség központilag hagyja jóvá, de az egyes uniós államoknak közvetlenül kell tárgyalniuk az árakról a vállalatokkal. Ezek az alkuk rendkívül titkosak, ami olyan cégeknek kedvez, mint a Vertex Pharmaceuticals amerikai biotechnológiai cég, amely monopóliummal rendelkezik a négy CF-gyógyszerre.

Az Investigate Europe összehasonlította a Vertex helyi bevételeit a vállalat gyógyszereit 2022-ben szedő betegek hivatalos számával. Becsléseink szerint az áfa nélkül számított átlagos összeg Franciaországban 71 000 euró, Olaszországban 81 000 euró, Spanyolországban 87 000 euró, Hollandiában pedig 88 000 euró körül alakult betegenként évente.

Ehhez képest néhány közép- és kelet-európai országban az egy betegre jutó kiadások magasabbnak tűnnek. Az Investigate Europe becslése szerint Lengyelország 2023-ban átlagosan mintegy 109 000 eurót (+áfa) költött betegenként CFTR-modulátorokra. Csehországban a becslés 140 000 euró, amely 2022-es adatokon alapul, és amely tartalmazza "az ilyen jellegű kezelésért fizetett valós költségeket", a VZP, az ország legnagyobb állami biztosítója szerint. 

Magyarországon a Kaftrio/Kalydecót nincs tb-támogatásba véve, ugyanis a Vertex nem is kérvényezte azt – hogy miért, arra a kérdésünkre nem válaszolt a Vertex. Gyógyszeripari forrásaink egybehangzóan azt mondták, hogy azért, mert túl kicsi piac vagyunk a Vertex szemében, és ebben a formában magasabb árat kérhet a vállalat. 

A magyar állam 2022 óta mégis biztosítja általánosan a Kaftriót egy erre a célra létrehozott külön keretből, aminek nagyságát akkor 5,7 milliárd forintban határozták meg. 2022-ben 145 CF-es beteg kezelésére végül 4,9 milliárdot fordítottak, ami betegenként 34 millió forint (körülbelül 86000 euró), viszont a NEAK válasza szerint ebben az év közben elkezdett, nem teljes terápiák is benne vannak, tehát az összeg valamivel magasabb. Azonban így is kijelenthető, hogy a gazdagabb nagy országoknál többet fizettünk a Vertexnek, de sokkal jobban jártunk, mint néhány más ország Közép- és Kelet-Európában.

Magyarországon egyébiránt 600 körüli a CF-betegek száma, azonban közülük csak úgy 300-350-en kaphatják ezt a terápiát, mert van olyan genetikai módosulás, amire nem adható. Marsal Géza azt mondta, utóbbiak közül jelenleg mindenki hozzáfér ehhez a terápiához Magyarországon. 

„Szó szerint azt mondták állami részről, hogy ha ez egy olcsóbb készítmény lenne, akkor minden gond nélkül lehetne rá allokálni forrást. Az a probléma, hogy egy ilyen volumenű kiadásnál már el kell menni a pénzügyminiszterhez. Egyébként ez is történt: Varga Mihály saját aláírásával hagyta jóvá a Kaftrió-terápia költségvetését. Ez két éves folyamatos lobbizás eredménye” – mesélte a betegszervezet vezetője.

A fenti országok esetében az Investigate Europe csak olyan adatokat vizsgált, amelyek mind a négy Vertex-gyógyszer egy teljes éves elérhetőségét tükrözik. A költségek nagy részét a Kaftrio és a Kalydeco teszi ki. A feltüntetett összegek becsült átlagok, mivel a betegek az év folyamán később is elkezdhetik a kezelést, vagy egyik gyógyszerről a másikra térhetnek át. Ennek eredményeként az egyes gyógyszerek tényleges térítési ára eltérhet.

Miután évekig próbáltak jobb árat kicsikarni, a litván kormány áprilisban közölte, hogy kész akár 8,4 millió eurót is fizetni a Kaftrio és a Kalydeco terápiárt legfeljebb 48 beteg ellátására. Ez betegenként 175 000 eurónak felel meg. A litván egészségügyi minisztérium nem tudta megmondani, hogy a terápiák mikor válhatnak elérhetővé. A várható költségek miatt a kezelés kezdetben a legbetegebb, hatéves és annál idősebb betegekre, vagyis az ország CF-populációjának mintegy felére korlátozódik.

Mivel Milda túl fiatal ahhoz, hogy jogosult legyen a kezelésre, továbbra is napi szintű tüdőtisztítást kell elviselnie. „Nagyon sok gyerek van, aki már egy napot sem bír ki" – mondta az édesanyja. „Nagyon dühös vagyok, mert a Vertex olyan gyógyszert gyárt, amely nem elérhető mindenkinek". A cisztás fibrózis Európában mintegy 54 000 embert érint, 2022-ben a kapcsolódó halálesetek több mint fele a 18 és 39 év közötti korosztályra esett.

„Gyógyszereink ára az innovációjukon és azon az értéken alapul, amelyet a CF közösség, az ápolók és az egészségügyi rendszerek számára nyújtanak" – mondta a Vertex szóvivője. A vállalat azt válaszolta megkeresésünkre, hogy az árak „pontatlanok", de nem kommentálták az egyes országok árait, és nem részletezték a „pontatlanságokat”.

Kevesebb kockázat, több profit

„A vállalatok stratégiája mindig a profitmaximalizálás. Tehát nem áll érdekükben, hogy jó ajánlatot tegyenek" – mondta egy európai ország ártárgyalója, akinek van tapasztalata a Vertexszel kapcsolatban. „Az uniós országok nem tudják, hogy mások mennyit fizetnek” – tette hozzá a névtelenséget kérő tisztviselő, hozzáfűzve, hogy „ha egy vállalatnak milliárdos profitja van, akkor biztosan arra lehet következtetni, hogy mindannyian túl sokat fizetünk".

A CFTR-modulátor történet kezdete 2000-ben volt, amikor az amerikai nonprofit Cisztás Fibrózis Alapítvány beleegyezett, hogy finanszírozza az Aurora Biosciences amerikai biotechnológiai céget, hogy új terápiákat fedezzen fel a betegség ellen. Egy évvel később a Vertex felvásárolta az Aurorát, és folytatta a partnerséget. A megállapodás részeként az alapítvány 150 millió dollárral finanszírozta a Vertex terápiafejlesztését a jövőbeli eladásokból származó jogdíj ellenében. Egyszerűen fogalmazva, a Vertex birtokolja a szabadalmakat és forgalmazza a gyógyszereket, míg a nonprofit szervezet részesedést kap a jövőbeli bevételekből.

„Bátor dolog volt a cég részéről, hogy befektetett ebbe, de csak azért tette, mert a Cisztás Fibrózis Alapítvány pénzt ajánlott fel" – vélekedett Martin Hug professzor, a németországi Freiburgi Egyetemi Kórház vezető gyógyszerésze. Két CF-ben szenvedő lány édesapjaként hálás, hogy olyan országban él, amely hajlandó fizetni a kezelésekért, bár „érzéketlen lenne hagyni, hogy az árak azért legyenek olyan magasak, mint amilyenek, mert a mi társadalmunk megengedheti magának". De, tette hozzá: „Azt is látni kell, hogy különösen a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztése nagyon-nagyon költséges".

A Vertex elmondta, hogy „összesen több mint 10 milliárd dollárt fektetettünk be a CF terápiák kutatásába és fejlesztésébe. Az elmúlt 10 évben a működési költségeink több mint 70 százalékát fordítottuk vissza K+F-re".

A kutatástól és fejlesztéstől eltekintve, a Vertex legutóbbi beszámolójának elemzése szerint a gyógyszerekért felszámított költségeknek csak mintegy négy százaléka kapcsolódik a gyártási költségekhez. A csoport 2023-ban mintegy 400 millió dollárt költött a tabletták előállítására, eközben világszerte 9,8 milliárd dollárért adta el őket. A gyógyszerek értékesítésének egyéb költségei a Cisztás Fibrózis Alapítvánnyal kötött jogdíjmegállapodásból származnak. Csakhogy már nem a nonprofit szervezet a kedvezményezett.

90 százalékkal lehetne olcsóbb a Kaftrio

A Royalty Pharma 2014 és 2020 között közel 4 milliárd dollárért vásárolta meg az alapítvány jogdíj jogait. A New York-i tőzsdén jegyzett befektetési cég mostantól a világ összes CFTR-modulátorából származó bevételének kilenc százalékát zsebeli be örökre. Mindössze hét év alatt több mint 4 milliárd dollárt kaszált, derül ki a könyveléséből. Az üzlet annál is inkább jövedelmező volt, mivel a Royalty Pharma nulla társasági adót fizet az adóparadicsomokba -mint Írország és Delaware - bejegyzett szervezetei miatt.

„A Royalty Pharma plc-be befektetők a Royalty Pharma plc által szerzett jövedelem után fizetnek adót áthárított alapon" – mondta a cég szóvivője. „A Royalty Pharma plc nem fizet adót, mivel alapként adózik". A csoport azt mondta, hogy büszke arra, hogy segíthetett a Cisztás Fibrózis Alapítványnak „felgyorsítani küldetését".

A cég portfóliója számos más blockbusterrel büszkélkedhet: például a Xtand iprosztatarák elleni gyógyszer és az Imbruvica leukémia elleni kezelés együtt 3 milliárd dollár jogdíjat termelt 2023-ban.

A pénzügyi nyilvántartások nem az egyetlen módja annak, hogy fellebbentsük a fátylat a CFTR-modulátorok valódi költségeiről. Andrew Hill, brit kutató és az Egészségügyi Világszervezet tanácsadója import-export adatbázisokon keresztül figyeli a Vertex nyersanyag-szállítmányait. Az értéküket nyomon követve csapata kiszámította, hogy a Kaftrio évente és betegenként mindössze 5600 dollárért előállítható, és még mindig nyereséges lenne.

„Szerintem felháborító, ha egy gyógyszergyártó cég ennyire eltökélt abban, hogy olyan árat kapjon, ami ennyire a költségei felett van, és hagyja meghalni a gyerekeket" – mondta. „De a Vertexnek monopóliuma van, így egy ország számára a választás az, hogy vagy megveszi ezt a gyógyszert a Vertex árán, vagy nem kap semmit, és a gyermekei szenvednek"."

A Vertex közölte, hogy a cikkben idézett gyártási költségek pontatlanok. „Ráadásul ezeknek a gyógyszereknek az árát nem az előállítási költségek határozzák meg, hanem a fejlesztésükbe történő befektetés, a vállalt kockázat, valamint a betegek és az egészségügyi rendszer számára nyújtott érték" – tette hozzá a szóvivő.

Az ausztrál egészségügyi hatóságokhoz benyújtott kérelmében a vállalat úgy értékelte, hogy a generikus gyógyszerek – más cégek által gyártott másolatok – 90 százalékkal olcsóbbak lehetnek, amikor a Kaftrio kizárólagossági időszaka lejár. Európában a gyógyszer szabadalma várhatóan csak 2037-ben jár le.

Egyelőre a gyógyszer generikusait csak Argentínában árulják, ahol a szabadalmi törvények kevésbé korlátozóak. A Kaftrio másolatának éves készlete ott 100 000 dollárba kerülhet, ami sokkal kevesebb, mint máshol, de sokak számára még mindig megfizethetetlen. Ettől függetlenül magyar betegek is elgondolkoztak az Argentínába utazáson, amikor még nem volt itthon elérhető a Kaftrio.

„Mennyit ér a gyerekeim élete?”

„Igazán szörnyű és felzaklató, amikor azt halljuk, hogy a családoknak mit kell tenniük azért, hogy hozzáférjenek ezekhez a gyógyszerekhez" – mondta Gayle Pledger, a Vertex Save Us nevű érdekvédelmi csoport társalapítója. „A Vertex kész hátradőlni és a tárgyalások során a legmagasabb árat követelni, még akkor is, ha ez a betegek életébe kerül, és ezalatt a CF közösségek egyre kétségbeesettebbek lesznek, és nyomást gyakorolnak a kormányukra, hogy fizessék meg az árakat, holott valójában a probléma gyökere maguk ezek a zsaroló árak."

Az a feltételezés, hogy a Vertex követelései aránytalanok, több kormánnyal is összeütközéshez vezetett. Nagy-Britanniában az egészségügyi hatóságok nemrégiben bírálták a Kaftrio költséghatékonyságát, és azzal fenyegetőztek, hogy csökkentik az új betegek térítését. Egy korábbi, az Egyesült Királysággal való szembenállás során a gyártó megsemmisítette egy másik kezelése, az Orkambi 600 éves készletét.

Írországban a kormánnyal folytatott vita miatt a Kaftrio 2022-ben 35 gyermek számára nem volt elérhető, mert génmutációjukat kizárták egy korábbi szerződésből, és a Vertex további kifizetést követelt. Közel egy évbe telt, mire a gyerekek végül megkapták a gyógyszert.

„Borzalmas volt, 11 hónap kínszenvedés és mindennapos sírás" – idézte fel Gràinne Uí Lúing, akinek két lányát érintette a késedelem. „A Vertex számára csak a pénzről szólt a dolog. Semmi személyes nincs ebben a dologban. Semmi orvosi. Csak a pénzről és a zsebük megtöméséről szól. Ez undorító."

Emlékszik egy különösen feszült találkozóra a vállalat képviselőivel: „Megkérdeztem tőlük, hogy "mennyibe kerül a gyermekem élete?"". Az édesanyjuk küzdelméről hallva fájdalmas emlékek elevenedtek fel lányai, a 10 éves Caoimhe-ben és a 8 éves Fiadhban. „Semmi baj, csak beszélgetünk. Megvan a gyógyszer. Már boldogok vagyunk" – vigasztalta őket Uí Lúing.

Néhány perccel később a testvérek ismét nevetgéltek, és sakkoztak a Dublin melletti családi házuk konyhaasztalánál. A közelgő londoni Harry Potter-stúdióba tett kirándulásukról beszélgettek, amiről korábban álmodni sem mertek volna. Caoimhe és Fiadh nemrég ünnepelték a kezelésük első évfordulóját, és mostanra „hihetetlenül jól vannak" – mondta az édesanyjuk.

Globálisan igazán nagy a baj

A Vertex pénzügyi kapcsolatai Írországgal többről szólnak, mint a betegektől származó bevételeik. A cég összes uniós értékesítése – 2022-ben közel 2 milliárd dollár – az ír holdingon keresztül történik. Következésképpen a Vertex kevés nyereséget könyvel el az uniós országokban. 2022-ben a vállalat 223 millió eurós árbevétele ellenére csak 2 millió euró társasági adót fizetett Olaszországban. Spanyolországban ez az összeg 877 000 euró volt 115 millió eurós forgalom mellett.

Globálisan a Vertex tavaly több mint 760 millió dollár társasági adót fizetett, ami 17,4 százalékos adókulcsot jelent, és 3,6 milliárd dollár nettó nyereséget jelentett. Befektetőit 427 millió dolláros részvény-visszavásárlással jutalmazta, vezérigazgatóját pedig 20 millió dollárral jutalmazta.

„A Vertex a 2018-2023-as időszakban több milliárd dollárnyi jövedelemadót fizetett" – közölte a vállalat szóvivője, hozzátéve, hogy a csoport minden közzétételi követelménynek eleget tesz, és a társasági adókulcsa "jóval meghaladja az OECD minimális, 15 százalékos globális adókulcsát".

A Vertex még ebben az évben törekszik az ötödik CF-terápiájának, a Vanza Triple-nek a hatósági engedélyezésére. Egyes elemzők szerint ez közel 10 milliárd dolláros éves bevételt hozhat.

A négy korábbi áttörést hozó kezeléshez hasonlóan azonban a hozzáférés is kérdésesnek ígérkezik. A Vertexet elítélték, amiért világszerte blokkolja az olcsó generikumok forgalmazását, miközben a szegény országokban nem forgalmazza termékeit. A közepes jövedelmű országok, mint India és Dél-Afrika, szintén nem kapják meg a gyógyszert, és egy dél-afrikai beteg beperelte a céget szabadalmi visszaélés és az emberi jogok megsértése miatt.

A Vertex kísérleti programot folytat, amelynek keretében 12 országban ingyenes Kaftrio készleteket adományoz, de nem volt hajlandó megmondani, hogy hány beteg részesült ebben a programban. A vállalat hozzátette, hogy világszerte a betegek kétharmada szedi a gyógyszereit, ami elrejti a Kaftrio széles körű elérhetetlenségét. A világon 100 ezer CF-vel diagnosztizált beteg közül a becslések szerint 2022-ben mindössze 12 százalékuk szedi a Kaftriót.

Milda, a hároméves litván kislány számára, aki a fennmaradó 88 százalékhoz tartozik, a hozzáférésért folytatott küzdelem folytatódik. „Tudja, hogy vannak gyógyszerek" – mondta az édesanyja. „Minden nap elmondom neki, hogy anyu küzd érted, anyu mindent megtesz, hogy gyógyszereket adjon neked".

A projektet az Investigate Europe weboldalán és az Európa-szerte megjelenő médiumok közreműködésével teszik közzé:

Ausztriában a Der Standard, Belgiumban az EU Observer, Csehországban az Investigace, Észtországban az Eesti Ekspress, Finnországban az YLE, Franciaországban a Mediapart és az ARTE, Németországban a Süddeutsche Zeitung és a WDR/NDR, Görögországban a Reporters United, Magyarországon a Partizán, Írországban a The Journal, Olaszországban az Il Fatto Quotidiano, Norvégiában a Klassekampen, Lettországban a Delfi, Litvániában a 15 min, Lengyelországban a Gazeta Wyborcza, Portugáliában az RTP, Romániában a Snoop, Szlovákiában a Jan Kuciak Oknyomozó Központ, Spanyolországban az InfoLibre, az Egyesült Királyságban az Open Democracy.